L’Unione Europea ha dato il via libera all’immissione in commercio di acoramidis, un farmaco all’avanguardia per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM). Questa decisione, annunciata il 25 febbraio 2025, segna un importante progresso nelle opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti affetti da questa malattia grave. L’approvazione si fonda sui risultati dello studio clinico di fase 3, noto come ATTRibute-CM, che ha evidenziato l’efficacia del farmaco nel ridurre sia la mortalità che le ospedalizzazioni legate a complicazioni cardiovascolari.
Un progresso terapeutico per l’attr-cm
L’ATTR-CM è una malattia progressiva che causa una cardiomiopatia restrittiva, portando a insufficienza cardiaca. I pazienti colpiti da questa condizione affrontano un’aspettativa di vita limitata, stimata in soli 3-5 anni dalla diagnosi, se non ricevono un trattamento adeguato. Acoramidis è progettato per stabilizzare la transtiretina, una proteina cruciale per il trasporto degli ormoni tiroidei, dimostrando un’efficacia superiore al 90% nel prevenire l’accumulo di fibrille amiloidi nel cuore. Marianna Fontana, docente di Cardiologia presso l’University College London e cardiologa al National Amyloidosis Centre, ha sottolineato l’importanza di questa innovazione, evidenziando come acoramidis possa migliorare significativamente la prognosi dei pazienti.
Dettagli dello studio clinico e risultati
La validazione di acoramidis si basa sui risultati dello studio clinico di fase III, ATTRibute-CM, che ha confrontato l’efficacia del farmaco con un placebo in un campione di pazienti affetti da ATTR-CM. I risultati hanno rivelato una riduzione del 36% nel tasso di mortalità per tutte le cause e un abbattimento significativo delle ospedalizzazioni per motivi cardiovascolari. Già dopo tre mesi di trattamento, i benefici erano evidenti, con una diminuzione del 50% del rischio di ospedalizzazioni annualizzate rispetto al gruppo di controllo. Inoltre, i dati dell’estensione in aperto hanno mostrato una riduzione del 34% del rischio di mortalità a 42 mesi, sottolineando il potenziale di acoramidis nel migliorare la sopravvivenza a lungo termine.
Implicazioni per la salute pubblica e disponibilità
Christine Roth, Executive Vice President di Bayer, ha evidenziato l’importanza di questa approvazione, sottolineando come l’insufficienza cardiaca rappresenti una delle sfide più gravi per la salute pubblica a livello globale. L’introduzione di acoramidis in Europa offre ai pazienti una nuova opzione terapeutica per affrontare una causa spesso trascurata di insufficienza cardiaca. Bayer prevede di lanciare il farmaco nel mercato europeo nella prima metà del 2025, dopo aver ricevuto l’approvazione dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
Collaborazione strategica per l’innovazione
Lo sviluppo di acoramidis è stato guidato da BridgeBio Pharma, Inc., che ha già ottenuto l’approvazione della FDA per il mercato statunitense nel novembre 2024. In Europa, Bayer detiene i diritti esclusivi di commercializzazione grazie a una partnership strategica con BridgeBio, siglata nel marzo 2024. Questa collaborazione unisce l’esperienza di Bayer nelle malattie cardiovascolari con l’innovazione di BridgeBio nel trattamento dell’ATTR-CM, promettendo di apportare un cambiamento significativo nella vita dei pazienti colpiti da questa malattia debilitante.